Polscy naukowcy badają skuteczność leku naksytamab w leczeniu mięsaka Ewinga u dzieci. Wstępne wyniki projektu BUTTERFLY wskazują, że terapia jest skuteczna u pacjentów z oporną postacią nowotworu.
Rzadki i agresywny nowotwór kości
Mięsak Ewinga to rzadki, bardzo agresywny nowotwór kości i tkanek miękkich, który dotyka głównie dzieci, młodzież i młodych dorosłych. W Polsce rocznie diagnozuje się od 20 do 25 nowych przypadków, najczęściej w grupie wiekowej 15-19 lat.
Mimo intensywnego leczenia standardowego, obejmującego chemioterapię, radioterapię i chirurgię, rokowania u pacjentów z nawrotem lub progresją choroby są bardzo niekorzystne. Szacuje się, że niepowodzenie podstawowego leczenia dotyczy 20-30% pacjentów, a w przypadku nawrotu 5-letnie przeżycie spada do 20-25%.
Nadzieja w projekcie BUTTERFLY
Z myślą o pacjentach, u których standardowe leczenie zawiodło, specjaliści z Instytutu Matki i Dziecka realizują niekomercyjne badanie kliniczne o nazwie BUTTERFLY. Jego celem jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności nowej terapii u pacjentów z oporną na leczenie postacią choroby.
W badaniu, koordynowanym przez prof. Annę Raciborską, wykorzystuje się lek naksytamab w skojarzeniu z chemioterapią (irynotekanem i temozolomidem). Terapia jest przeznaczona dla pacjentów, u których leczenie tzw. pierwszej linii nie przyniosło rezultatów.
Wstępne wyniki i wyzwania
Dotychczasowe rezultaty, choć oparte na krótkim okresie obserwacji, są obiecujące. Jak informują badacze, ponad połowa pacjentów (dokładnie 56%) osiągnęła remisję, co stanowi znaczący postęp, biorąc pod uwagę brak przełomu terapeutycznego w tej grupie chorych od ponad 30 lat.
Badanie, prowadzone od niespełna dwóch lat, osiągnęło połowę rekrutacji. Jego realizacja jest możliwa dzięki finansowaniu z Agencji Badań Medycznych oraz wsparciu firmy farmaceutycznej, ponieważ koszt terapii dla 16 pacjentów wynosi około 140 milionów złotych.
Źródło: https://www.rynekzdrowia.pl/Serwis-Onkologia/Jest-bardzo-agresywny-zagraza-glownie-dzieciom-Polscy-lekarze-badaja-skutecznosc-nowej-terapii,279208,1013.html
