Naukowcy z Northwestern University przeprojektowali popularny lek chemioterapeutyczny, czyniąc go znacznie silniejszym i mniej toksycznym. Nowa terapia celowana, oparta na nanotechnologii, oszczędza zdrowe tkanki.
Przełom w walce z ostrą białaczką szpikową
W badaniach na zwierzętach z ostrą białaczką szpikową (AML), nowa terapia okazała się niezwykle skuteczna. Lek oparty na sferycznych kwasach nukleinowych (SNA) wnikał do komórek białaczkowych 12,5 raza wydajniej, niszczył je do 20 000 razy skuteczniej i spowalniał postęp choroby 59-krotnie, nie powodując przy tym wykrywalnych skutków ubocznych.
Zespół badawczy pod kierownictwem Chada A. Mirkina zmodyfikował 5-fluorouracyl (5-Fu), lek o ograniczonej skuteczności i dużej toksyczności, wynikającej z jego słabej rozpuszczalności. Nowa struktura nanotechnologiczna rozwiązuje ten problem, przekształcając go w precyzyjny środek przeciwnowotworowy.
Jak działają sferyczne kwasy nukleinowe?
Technologia wykorzystuje sferyczne kwasy nukleinowe (SNA) – nanocząsteczki otoczone gęstą powłoką nici DNA. Naukowcy chemicznie wbudowali cząsteczki leku chemioterapeutycznego bezpośrednio w te nici, tworząc strukturę, którą komórki nowotworowe naturalnie wchłaniają.
Komórki nowotworowe, zwłaszcza komórki mieloidalne w białaczce, posiadają na swojej powierzchni dużą liczbę receptorów, które rozpoznają i wciągają SNA do wnętrza. Gdy nanocząsteczka znajdzie się w komórce, enzymy rozkładają powłokę DNA, uwalniając lek bezpośrednio w miejscu docelowym.
Precyzyjne celowanie i przyszłość terapii
W modelach mysich nowa terapia niemal całkowicie wyeliminowała komórki białaczkowe we krwi i śledzionie, jednocześnie znacząco wydłużając czas przeżycia. Dzięki selektywnemu celowaniu w komórki AML, zdrowe tkanki pozostały nienaruszone, w przeciwieństwie do tradycyjnej chemioterapii, która niszczy wszystko na swojej drodze.
Zespół badawczy planuje teraz dalsze testy na większych grupach zwierząt, a w przyszłości badania kliniczne z udziałem ludzi. Sukces ten otwiera drogę dla nowych terapii i szczepionek nie tylko w onkologii, ale także w leczeniu infekcji, chorób neurodegeneracyjnych i autoimmunologicznych.
Źródło: https://www.sciencedaily.com/releases/2025/11/251105050718.htm
