Szpiczak plazmocytowy, dotychczas uznawany za chorobę nieuleczalną, może zostać funkcjonalnie wyleczony dzięki terapii CAR-T, która polega na jednorazowym podaniu genetycznie zmodyfikowanych komórek odpornościowych pacjenta. Dane kliniczne wskazują, że u około 33% pacjentów w zaawansowanym stadium choroby udaje się osiągnąć długotrwałą remisję, co dla wielu oznacza powrót do normalnego życia bez konieczności ciągłego leczenia.
Co pokazały dane
Według prof. Andrzeja Jakubowiaka z University of Chicago Medicine, kluczowym osiągnięciem terapii CAR-T jest uzyskanie głębokiej i długotrwałej odpowiedzi na leczenie. Szacuje się, że u około jednej trzeciej pacjentów z bardzo zaawansowanym szpiczakiem dochodzi do funkcjonalnego wyleczenia. Oznacza to, że choroba pozostaje niewykrywalna przez bardzo długi czas, co jeszcze dekadę temu było uważane za niemożliwe do osiągnięcia.
W przeciwieństwie do standardowych metod leczenia szpiczaka, które wymagają ciągłego przyjmowania leków i regularnych wizyt w szpitalu, terapia CAR-T jest podawana tylko raz. Jak podkreśla prof. Dominik Dytfeld z Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu, jest to terapia typu „once and done”, która nie wymaga leczenia podtrzymującego. Uwalnia to chorych od obciążającego reżimu terapeutycznego, co pacjenci często określają jako najlepszy czas od momentu diagnozy.
Chociaż początkowy koszt technologii CAR-T jest wysoki, w perspektywie długoterminowej może przynieść systemowi ochrony zdrowia oszczędności. Jednorazowy wydatek eliminuje bowiem koszty wieloletniego leczenia podtrzymującego, hospitalizacji i radzenia sobie ze skutkami ubocznymi standardowych terapii. Jak argumentują eksperci, zysk ekonomiczny może być widoczny już po kilku latach od zastosowania leczenia.
Na czym oparto analizę
Przedstawione wnioski opierają się na danych klinicznych i doświadczeniach gromadzonych przez wiodące ośrodki onkologiczne na świecie, w tym University of Chicago Medicine. Obejmują one obserwacje pacjentów z nawrotowym i opornym szpiczakiem plazmocytowym, którzy otrzymali leczenie w ramach badań klinicznych oraz praktyki klinicznej.
Znaczenie wyników
Polskie ośrodki hematologiczne są w pełni przygotowane do wdrożenia terapii CAR-T w leczeniu szpiczaka – w kraju działa już 15 akredytowanych placówek. Jak zapewnia prof. Lidia Gil z Uniwersytetu Medycznego w Lublinie, specjaliści mają doświadczenie w stosowaniu tej technologii w innych wskazaniach i są gotowi organizacyjnie na nowe wyzwania. Obecnie pacjenci i lekarze oczekują na decyzje refundacyjne, które umożliwią szerszy dostęp do tej przełomowej metody leczenia.
Źródło: https://pacjenci.pl/szpiczak-plazmocytowy-terapia-car-t-to-game-changer-na-ktory-czekaja-pacjenci-eb-eb-230326
Źródła badań
Źródło: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/41696691/
Źródło: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/41207299/
Źródło: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/40386348/
Źródło: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/39826619/
Źródło: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/39763021/
