Nowy lek, daraksonrasib, wykazał w badaniach klinicznych zdolność do niemal dwukrotnego wydłużenia życia pacjentów z zaawansowanym rakiem trzustki. Terapia celuje w mutacje genetyczne napędzające rozwój nowotworu.
Obiecujące wyniki badań klinicznych
W jednym z pierwszych badań klinicznych daraksonrasib podano 83 pacjentom, u których rak trzustki rozprzestrzenił się pomimo wcześniejszej chemioterapii. W ciągu ponad 16 miesięcy u co najmniej 29% uczestników zaobserwowano zmniejszenie się guzów, a u ponad 90% nie doszło do ich wzrostu.
Mediana całkowitego przeżycia wyniosła 15,6 miesiąca, co według szacunków jest czasem około dwukrotnie dłuższym niż w przypadku standardowego leczenia. Wyniki dużego, randomizowanego badania z udziałem około 460 pacjentów mają zostać przedstawione w przyszłym roku.
Nowatorski mechanizm działania
Podstawą działania daraksonrasibu jest blokowanie sygnałów wzrostu komórek nowotworowych, które są wywoływane przez mutacje genów RAS. Geny te odpowiadają za przekazywanie sygnałów związanych z podziałem komórek, a ich mutacje mogą prowadzić do niekontrolowanego namnażania się komórek nowotworowych.
Firma Revolution Medicines opracowała innowacyjną metodę blokowania sygnału wzrostu przekazywanego przez jedno z tych białek. Kluczowym wyzwaniem jest wyłączenie tych białek, aby zahamować rozwój raka, co może mieć znaczenie w leczeniu różnych typów nowotworów.
Skutki uboczne i znaczenie nowej terapii
Nowy lek nie jest pozbawiony działań niepożądanych. W badaniu z udziałem 40 pacjentów, którzy otrzymywali daraksonrasib jako leczenie początkowe, aż 95% zgłosiło wystąpienie reakcji niepożądanych, a u 35% pojawiły się poważne skutki uboczne.
Eksperci podkreślają jednak, że każda nowa terapia, która może wydłużyć życie pacjentów z tak agresywnym nowotworem, jest niezwykle cenna. Rak trzustki pozostaje trzecią najczęstszą przyczyną zgonów onkologicznych w USA, z pięcioletnim wskaźnikiem przeżycia wynoszącym zaledwie 13%.
Źródło: https://www.medonet.pl/choroby-od-a-do-z/choroby-nowotworowe,przelom--skuteczny-lek-na-raka-trzustki-niebawem-trafi-do-obrotu-w-usa,artykul,10592089.html