Naukowcy zidentyfikowali małą cząsteczkę, która może stać się podstawą nowego leku na glejaka wielopostaciowego, jednego z najgroźniejszych nowotworów mózgu. Związek ten blokuje aktywność genu AVIL, który jest kluczowy dla rozwoju i rozprzestrzeniania się komórek nowotworowych. W badaniach na modelach zwierzęcych cząsteczka wykazała dużą skuteczność bez powodowania szkodliwych skutków ubocznych.
Co pokazały dane
Gen AVIL, który w normalnych warunkach pomaga komórkom utrzymać ich kształt i rozmiar, w przypadku nadmiernej aktywności staje się onkogenem napędzającym rozwój glejaka. Białko produkowane przez ten gen występuje w dużych ilościach u pacjentów z glejakiem, podczas gdy jest rzadkie w zdrowym mózgu. Wcześniejsze badania wykazały, że zablokowanie jego aktywności niszczy komórki nowotworowe, oszczędzając zdrowe tkanki.
Odkryta przez badaczy mała cząsteczka ma dwie kluczowe zalety, które mogą zadecydować o jej przyszłym zastosowaniu w terapii. Po pierwsze, jest w stanie przenikać barierę krew-mózg, co jest częstą przeszkodą dla leków neurologicznych. Po drugie, związek ten potencjalnie mógłby być przyjmowany doustnie, co znacząco ułatwiłoby leczenie.
Na czym oparto analizę
Odkrycia dokonano dzięki zastosowaniu techniki „wysokoprzepustowego badania przesiewowego”, która pozwoliła na szybką ocenę wielu związków chemicznych pod kątem ich zdolności do blokowania genu AVIL. Skuteczność wyselekcjonowanej cząsteczki potwierdzono następnie w badaniach na hodowlach komórkowych oraz u myszy laboratoryjnych. U zwierząt terapia okazała się skuteczna i nie wywoływała istotnych działań niepożądanych.
Znaczenie wyników
Wyniki badań są obiecujące, ponieważ glejak wielopostaciowy jest chorobą, w której od dziesięcioleci brakuje przełomowych metod leczenia, a standardowa terapia wydłuża przeżycie jedynie o kilka miesięcy. Celem naukowców jest wprowadzenie do praktyki klinicznej zupełnie nowego mechanizmu działania, który uderza w fundamentalną słabość komórek glejaka. Zanim jednak lek trafi do pacjentów, konieczne są dalsze badania w celu optymalizacji cząsteczki i testy kliniczne z udziałem ludzi.
Źródło: https://www.rynekzdrowia.pl/Polityka-zdrowotna/Glejak-wielopostaciowy-od-lat-zabija-bezlitosnie-Pojawila-sie-nowa-nadzieja,280864,14.html
