Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) w trybie ekspresowym ocenia daraksonrasib. To pierwszy lek, który w badaniach podwoił medianę przeżycia pacjentów z przerzutowym rakiem trzustki.
Wyniki badań klinicznych dają nadzieję
W pilotażowym badaniu fazy 1, w którym wzięło udział 83 pacjentów po nieskutecznej chemioterapii, daraksonrasib doprowadził do zmniejszenia guzów u 29% chorych. U ponad 90% badanych choroba przestała postępować, a mediana przeżycia wzrosła do 15,6 miesiąca, co jest wynikiem dwukrotnie lepszym niż w dotychczasowych terapiach.
Mimo że preparat wywołuje działania niepożądane (zgłosiło je 95% pacjentów, z czego 35% miało charakter poważny), onkolodzy podkreślają, że korzyści kliniczne są bezprecedensowe. Obecnie trwa globalne badanie fazy 3 z udziałem 460 chorych, którego wyniki spodziewane są w 2026 roku.
Mechanizm działania i znaczenie przełomu
Daraksonrasib to lek celowany, który blokuje działanie zmutowanych białek RAS, odpowiedzialnych za wzrost około 90% guzów trzustki. Zatrzymanie tego mechanizmu hamuje podział komórek nowotworowych. Terapia jest skuteczna również w przypadku rzadkich mutacji, na które wcześniejsze leki nie działały.
Przełom jest kluczowy, ponieważ rak trzustki ma jedne z najgorszych statystyk w onkologii – skumulowany wskaźnik 5-letniego przeżycia wynosi zaledwie 13%. Główne przyczyny to późne wykrywanie oraz oporność guzów na standardową chemioterapię, co sprawia, że nowe, celowane terapie budzą ogromne nadzieje.
Przyspieszona ścieżka zatwierdzenia i perspektywy dla chorych
Dzięki statusowi Terapii Przełomowej (Breakthrough Therapy) oraz specjalnemu voucherowi od FDA, proces oceny leku może zostać skrócony z roku do zaledwie jednego miesiąca. Jeśli tempo zostanie utrzymane, pierwsze recepty w Stanach Zjednoczonych mogą zostać wystawione już na początku 2026 roku.
Dla polskich pacjentów droga do leku będzie dłuższa, ponieważ wymaga zatwierdzenia przez Europejską Agencję Leków (EMA) i negocjacji cenowych. Onkolodzy szacują, że jeśli badanie fazy 3 potwierdzi skuteczność, daraksonrasib może trafić do programu lekowego w Polsce w ciągu dwóch lat.
Źródło: https://pacjenci.pl/nowa-nadzieja-w-leczeniu-raka-trzustki-fda-chce-zatwierdzic-lek-w-rekordowym-tempie-ww-am-061125
