Wstępne wyniki badania klinicznego fazy 1 wykazały, że spersonalizowana szczepionka DNA, oznaczona jako GNOS-PV01, może wydłużać przeżycie u pacjentów z glejakiem wielopostaciowym. Odsetek dwuletniego przeżycia całkowitego w badanej grupie wyniósł 33%, co stanowi obiecujący sygnał w leczeniu jednego z najtrudniejszych nowotworów mózgu.
Szczepionka uczy układ odpornościowy rozpoznawać komórki guza
Glejak wielopostaciowy to wyjątkowo agresywny i szybko rozwijający się nowotwór mózgu, który jest obecnie uznawany za nieuleczalny. Jego trudność w leczeniu wynika m.in. ze zdolności do unikania odpowiedzi immunologicznej organizmu. Nowatorska terapia, szczepionka GNOS-PV01, opiera się na indywidualnie zaprojektowanych cząsteczkach DNA, które mają za zadanie pobudzić układ odpornościowy pacjenta do walki z nowotworem.
Mechanizm działania polega na celowaniu w tzw. neoantygeny – unikalne białka powstające na powierzchni komórek nowotworowych w wyniku mutacji genetycznych. Terapia jest przygotowywana dla każdego pacjenta z osobna po analizie jego guza, co pozwala na stworzenie precyzyjnie ukierunkowanej odpowiedzi immunologicznej przeciwko komórkom glejaka.
Odsetek 24-miesięcznego przeżycia wyniósł 33%
Badanie kliniczne fazy 1 (NCT04015700) miało na celu ocenę bezpieczeństwa i immunogenności szczepionki. Objęło ono pacjentów z glejakiem z niemetylowanym promotorem genu MGMT, którzy wcześniej przeszli standardowe leczenie obejmujące operację chirurgiczną i radioterapię. Jest to grupa chorych o szczególnie niekorzystnym rokowaniu.
Wyniki opublikowane 18 maja 2026 roku w czasopiśmie „Nature Cancer” pokazały, że odpowiedź immunologiczną na szczepionkę wykryto u niemal wszystkich uczestników, z wyjątkiem jednego pacjenta, który otrzymywał sterydy immunosupresyjne. Kluczowym ustaleniem jest fakt, że wskaźnik przeżycia całkowitego po 24 miesiącach wyniósł 33%. Ponadto jeden z pacjentów żył ponad 48 miesięcy od postawienia diagnozy.
Terapia dobrze tolerowana i bez poważnych skutków ubocznych
Podczas badania potwierdzono również wysoki profil bezpieczeństwa nowej terapii. Uczestnicy otrzymywali cykl szczepień rozpoczynający się około 10 tygodni po zabiegu operacyjnym. Zgodnie z raportem, szczepionka GNOS-PV01 była dobrze tolerowana i nie powodowała poważnych skutków ubocznych u pacjentów.
Chociaż rezultaty wczesnej fazy badań są obiecujące, naukowcy podkreślają, że zostały uzyskane na małej grupie pacjentów. Konieczne są dalsze, zakrojone na szerszą skalę badania kliniczne, aby ostatecznie potwierdzić skuteczność tej spersonalizowanej immunoterapii i ustalić jej miejsce w leczeniu glejaka wielopostaciowego. Badania te mogą otworzyć nowy rozdział w walce z guzami mózgu.
https://www.nature.com/articles/s43018-026-01162-x
