Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) wydała warunkową zgodę na stosowanie zenokutuzumabu. To pierwszy lek celowany w rzadką zmianę genetyczną u pacjentów z rakiem trzustki i niedrobnokomórkowym rakiem płuca.
Warunkowa zgoda i wyniki badań
Zatwierdzenie dotyczy pacjentów z niedrobnokomórkowym rakiem płuca (NSCLC) lub rakiem trzustki, u których w guzach występuje fuzja genu NRG1, a choroba postępowała pomimo standardowego leczenia. Decyzja opiera się na wynikach badania klinicznego, w którym u jednej trzeciej pacjentów leczonych zenokutuzumabem zaobserwowano trwałe zmniejszenie guza o co najmniej 30%.
Odpowiedź na leczenie utrzymywała się średnio przez 11 miesięcy. Większość uczestników badania cierpiała na NSCLC lub raka trzustki. Ponieważ jest to zgoda warunkowa, producent leku, firma Partner Therapeutics, musi przeprowadzić dodatkowe badania, aby potwierdzić kliniczne korzyści terapii, takie jak wydłużenie życia pacjentów.
Mechanizm działania i skuteczność
Fuzje genu NRG1 prowadzą do powstania białka, które aktywuje kompleks HER2/HER3, stymulując komórki do niekontrolowanego wzrostu. Zenokutuzumab blokuje ten proces, uniemożliwiając białku fuzyjnemu NRG1 aktywację kompleksu HER2/HER3 i hamując sygnały promujące rozwój nowotworu.
W badaniu klinicznym wzięło udział 158 pacjentów. W grupie z NSCLC odpowiedź na leczenie zaobserwowano u blisko 30% pacjentów, a mediana jej trwania wyniosła 12,7 miesiąca. Wśród pacjentów z rakiem trzustki odsetek odpowiedzi wyniósł 42%, a mediana czasu jej trwania 7,4 miesiąca. Skutki uboczne były w większości łagodne.
Nowa opcja terapeutyczna i dalsze kroki
Według badaczy, zatwierdzenie leku stanowi nową opcję terapeutyczną dla pacjentów, którzy dotychczas mieli bardzo ograniczone możliwości leczenia. Zenokutuzumab jest opisywany jako lek dobrze tolerowany, który może przynieść poprawę samopoczucia pacjentów w ciągu kilku tygodni.
Naukowcy prowadzą dalsze analizy, aby zrozumieć, dlaczego niektórzy pacjenci nie odpowiadają na leczenie i co prowadzi do rozwoju oporności na lek. Podkreślają również znaczenie testów RNA w diagnostyce, ponieważ są one bardziej czułe w wykrywaniu fuzji NRG1 niż standardowe testy DNA, co pozwoli zidentyfikować więcej pacjentów mogących odnieść korzyść z nowej terapii.
Źródło: https://www.cancer.gov/news-events/cancer-currents-blog/2025/fda-zenocutuzumab-lung-and-pancreatic-cancers-nrg1-alteration
